美国基因疗法成功首例 失聪儿童听得见了
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天生失聪的十一岁男童达姆(Aissam Dam)去年十月在美国宾州费城儿童医院,成为针对「OTOF」基因突变引起的感觉神经性听力损失开发之基因疗法「AK-OTOF」全球首名受试者。该院廿三日指出,达姆接受近四个月治疗后,所有频率测试下的听力在卅天内显着恢复,且某些频率听力于第卅天恢复到正常范围,这项里程碑为世界各地因基因突变而听力损失的患者带来希望。
由于单一基因存在极为罕见的异常,达姆一出生时就极重度失聪。院方表示,达姆接受治疗后,迄今并未出现严重副作用,且所有频率测试的听力阈值均介于六十五至廿分贝间。第一次听见爸爸声音的达姆告诉《纽约时报》,「没有我不喜欢的声音」,「它们都很好」。